Il faut absolument que la recherche permette au plus vite de détecter la nature de la maladie pour ne pas perdre de temps… et aussi épargner à tous les enfants qui en souffrent la greffe et les soins lourds que j’ai subis.
Sandrine M., atteinte d’une maladie génétique ayant nécessité une chimiothérapie intensive, une greffe de moelle osseuse à 9 mois et un traitement à vie.
Le Projet
Comprendre l’origine et les mécanismes des maladies du sang et développer des traitements innovants.
Suite à un défaut génétique dans l’une des lignées cellulaires composant le sang, une maladie du sang peut survenir. Suivant la cellule concernée – globules blancs, globules rouges, plaquettes – cette maladie prend des formes très diverses : anémie, mastocytose,
hémophilie… Les objectifs de ce programme sont de comprendre l’origine moléculaire et l’expression de ces maladies, et de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques (dont les thérapies génique et cellulaire) pour les traiter.
Il mobilise :
◆ 3 laboratoires de recherche de l’Institut Imagine
◆ 4 unités de recherche translationnelle
◆ 2 services cliniques
◆ 4 laboratoires hospitaliers
◆ 5 centres de référence maladies rares
◆ 1 Labex (laboratoire d’excellence financé par le programme d’Investissements d’Avenir)
◆ le DIM (Domaine d’Intérêt Majeur) Thérapie Génique, financé par la région Ile-de-France, ayant pour objectif de fédérer les acteurs du territoire et d’accélérer le développement de
la thérapie génique
◆ 1 Chaire
Contexte & objectifs
Les maladies génétiques du sang touchent un nombre considérable de personnes dans le monde. Dans le cas de la drépanocytose, qui n’est que l’une d’entre elles, ce sont près de 50 millions de malades dans le monde qui souffrent d’anémies extrêmement sévères et douloureuses pouvant conduire à la mort.
C’est ce qui motive l’Institut Imagine à faire de la recherche génétique en hématologie l’un de ses 6 domaines prioritaires. Ces domaines sont de véritables accélérateurs de recherche et de soin, entièrement tournés vers les thérapies innovantes et dérivées de la génétique, toujours dans le même but : soulager les malades et leurs familles et faire avancer la médecine.
/ Pour l’acquisition d’équipements de pointe
/ Pour les recrutements nécessaires à faire vivre le programme : ingénieurs, doctorants…
/ Pour la mise en place d’une plateforme : un poste d’ingénieur, une salle dédiée à l’expérimentation