Sans l’aide apportée par l’Institut Imagine, nous n’aurions jamais pu mener cette étude ayant permis de constituer la plus importante cohorte, en France, d’adolescents atteints du syndrome de Pierre Robin. Cette maladie génétique rare est caractérisée par des malformations oro-faciales et des troubles néonataux de la succion-déglutition et de la respiration.
Pr Véronique Abadie, chef de service de pédiatrie générale à l’hôpital Necker-Enfants malades et responsable du Centre de Référence Maladies Rares des « Syndromes de Pierre Robin et Troubles de Succion-Déglutition Congénitaux » (SPRATON).
Le Projet
La recherche clinique est une étape nécessaire à la transformation des résultats de recherche en solutions utiles aux patients : elle permet le développement et la validation de thérapies innovantes, thérapie génique ou cellulaire, de nouveaux médicaments ou de dispositifs médicaux. Ainsi, l’Institut Imagine s’est engagé à mettre en place des moyens d’accélération de la recherche clinique en l’organisant au plus près du patient :
- Renforcer le personnel de recherche clinique, constitué en particulier de coordinateurs et d’infirmiers de recherche clinique pour accompagner les médecins et les patients dans la mise conduite des études cliniques ;
- Créer un fonds dédié à l’amorçage des études cliniques les plus prometteurs pour les patients (et jusqu’ici insuffisamment financés à leur démarrage) ;
- Développer de nouvelles approches de modélisation et des algorithmes basés notamment sur les Big Data pour faciliter le lancement des essais cliniques et le recrute- ment de patients ;
- Collaborer avec les réseaux européens dédiés aux maladies rares pour accélérer le développement des nouvelles approches.
Contexte & objectifs
L’Institut Imagine s’est donné comme objectifs :
- de doubler le nombre d’études cliniques issues de la recherche sur les maladies génétiques dans les 5 prochaines années ;
- de poursuivre l’enrichissement des cohortes de patients exceptionnelles sur lesquelles les équipes de l’Institut fondent de manière unique leurs travaux de recherche.
Il est donc nécessaire de promouvoir et de faciliter la mise en place et la conduite d’études cliniques dans le champ d’innovation de l’Institut Imagine. Pour ce faire, le service de recherche clinique accompagne les cliniciens tout au long du projet depuis sa conception jusqu’à sa publication, dans le respect de l’éthique et de la qualité. Il accompagne aussi les patients et leurs familles dans leurs démarches de consentement et dans leur participation aux actes prévus dans le cadre des recherches. Plus de 500 études cliniques sont aujourd’hui conduites par les équipes de l’Institut Imagine. Elles ont déjà permis l’inclusion de plus de 7 500 patients. Et près de 80 solutions thérapeutiques directement issues des travaux de recherche fondamentale de l’Institut Imagine sont en cours de développement.
/ Pour renforcer l’équipe de recherche clinique en recrutant 4 coordinateurs et techniciens de recherche clinique mobilisés aux côtés des médecins
/ Pour créer le fonds d’amorçage permettant de financer ou de cofinancer les projets de recherche cliniques les plus prometteurs pour les patients